Gene editar método revive esperanzas para el trasplante de órganos de cerdo en la gente

Gracias a un potente nuevo gen edición técnica, los investigadores han hecho un paso más hacia la ingeniería cerdo órganos para transplantes humanos.En un documento en la ciencia de hoy, se describen utilizando el metodo de edicion crispr en celulas de cerdo para destruir potencialmente dañino secuencias de ADN en 62 sitios en el genoma del animal.Es el ejemplo más extremo hasta la fecha precisa de la extendida cambios genéticos posible a través de crispr.También está aumentando la esperanza de que la tecnología puede finalmente hacer cerdo órganos aptos para bodies-a humanos objetivo que algunos de los autores del documento ya están empujando más lejos con una empresa privada.
Acerca de 122.500 personas en los Estados Unidos solamente están a la espera de un trasplante de órganos, y algunos han argumentado que un suministro constante de órganos de cerdo podría compensar la escasez, porque son de tamaño similar a los de la gente.Pero hasta ahora, nadie ha sido capaz de conseguir alrededor de la violenta respuesta inmune que celulas de cerdo provocar.Y estas células representan un riesgo potencial a largo plazo: su ADN está plagado de muchas copias de una secuencia de ADN que es el remanente de un virus y puede producir partículas virales infecciosas.Este retrovirus endógeno porcino (pervertido) se ha demostrado para pasar de cerdo a las células humanas en un plato, y de infectar a las células humanas trasplantadas en ratones con sistemas inmunes debiles.
Estas misteriosas pervertido secuencias son el objetivo de la nueva crispr experimento, desde el genetista George Church, de la Universidad de Harvard, y colegas.La Iglesia cree que el nuevo trabajo podría revivir la idea de los xenotrasplantes, como la utilización de órganos animales en personas se llama.”Básicamente, todo este campo ha estado de capa caída durante 15 años,” dice.”Ha habido una especie de pocos creyentes que tenía en el soporte de vida.Pero creo que esto cambia el juego por completo “.
Con crispr, un método basado en el antiguo mecanismo de Defensa que las bacterias utilizan para demoler el ADN de virus invasores, los investigadores pueden dirigirse a un punto especifico en un genoma de ARN con un breve capítulo de guía y luego cortar con una enzima precisamente a interrumpir un gen o insertar uno nuevo.La iglesia es equipo diseñado guía ARN que metas un gen común a todos los 62 del pervertido secuencias en el ADN de las células de riñón de cerdo.En un pequeño subconjunto de estas células, el sistema de crispr borrado cada instancia del gen seleccionado por mucho mayor el número de cambios en los genes obtenidos hasta la fecha con un solo turno de crispr.Y esos editado células mostraron hasta un 1000 veces la reduccion en su capacidad para infectar a las células de riñón humano con pervertido en un laboratorio.
Que las células sobrevivido incluso a tener su ADN hackeado en 62 lugares es notable, dice Jennifer Doudna biólogo molecular de la Universidad de California, Berkeley, uno de los desarrolladores originales de crispr.El mismo criterio podría ser útil como herramienta de investigación para investigar la función de muchas secuencias repetitivas enclavado en el genoma humano, algunos de los cuales parecen ser activado durante las infecciones virales, dice ella.”Quizás esto animara Labs para decir” Oye, vamos a hacer un audaz cambio en uno disparo. “Otros grupos han logrado modificar hasta seis sitios, y hasta cinco genes diferentes, en un momento.
Iglesia advierte de que la edición de muchos casos de un único gen repetitiva secuencia no es lo mismo que contra muchos genes a la vez única que será necesario si crispr es convertirse en un tratamiento para enfermedades genéticas complejas, por ejemplo.Se sospecha que el experimento funcionó porque tomó ventaja de un aparentemente raro fenómeno llamado Gene conversion en que ADN sitios ya inactivado por crispr ayudó a parar otros sitios recién cortada de ser correctamente reparado por la celda, provocando un efecto de bola de nieve que provocó todo el pervertido ejemplares terminan desactivado para bien.”No estamos convencidos de que lo que hicimos es generalizable,” dice.”Eso no quiere decir que ahora podemos cambiar 62 diferentes genes fácilmente”. es.elisakitgs.com
Pero el resultado tiene una importancia inmediata para el desarrollo de órganos de cerdo trasplantables.En una reunión en la Academia Nacional de Ciencias del genoma, la edición de la semana pasada, la iglesia, que co – fundó una empresa llamada egenesis para ese propósito, al parecer dice que su Grupo ha creado con éxito embriones de cerdo con inactivados pervertido secuencias el siguiente paso hacia criando cerdos clonados con retrovirus free órganos.Esa hazaña no es reportado en la ciencia de papel.Iglesia dice que su Grupo ha inactivado pervertidos en células de cerdos vivos, y transfirió los núcleos de las células en embriones de cerdo, pero no confirman que los pervertidos fueron inactivados en los embriones.”No estamos dispuestos a discutir el embrión experimentar más allá de decir que hemos hecho”, dice.
Si pervertido riesgos puede ser tomado fuera de la mesa, el trasplante de especies cruzadas, los investigadores se han “uno menos cuestión a tratar”, dice Daniel Salomón, un trasplante inmunólogo y médico en el Instituto de Investigación Scripps en San Diego, California.Pero para hacer trasplante listo cerdos, los investigadores también tienen que identificar las muchas otras moleculas en celulas de cerdo que causan los im es.elisakitgs.com